Conducting investigator-initiated trials

Abstract

Background: Investigator-initiated trials (IITs) play a key role of patient-oriented clinical research and further create the basis for continually improving patient care. IITs usually have a much broader scope and potential impact than pharmaceutical company driven clinical trials on the registration of new drugs. Even though Good Clinical Practice (GCP) guideline developed by the International Conference on Harmonization (ICH-GCP) is a global standard for clinical trials and has become a legal requirement for conducting clinical trials in many countries, there is no specific statements on guidelines for conducting IITs. It is a universal challenge to conduct IITs in many regions including the US, European countries, and developing countries. Objectives: The aim of this study was to assess the current status of IITs, find out existing challenges of conducing IITs and propose potential solutions against the challenges. My intention is that this study becomes a useful backbone for regulatory bodies to set up specific regulation and essential guideline for sponsor-investigators of IIT collaboration with sponsor-investigators and pharmaceutical industries. Methods: Published literatures related to IITs were systemically searched and reviewed via Pubmed which is one of the largest search engines of systemic reviews. Various existing guidelines and publication regarding clinical trials such as Good Clinical Practice principles as defined by the International Conference on Harmonization (ICH-GCP), European Union’s Clinical Trial Directive, 21 of Code of Federal Regulations (CFR), and pharmaceutical laws and guideline of Korea were thoroughly examined. Results: It reveals that there are many issues to conduct IITs in awareness, procedural and policy requirements. Some of the problems are found to be deficient in training and professional educational programs for sponsor-investigator and study staffs. Scarcity of quality control mechanism to sustain IITs with a high quality, financial burden to support, and many more obstacles are currently enduring. Potential solutions should be proposed against the obstacles and challenges to proceed the ethical and efficient studies through IITs. It is also important to consider the collaboration relationship with sponsor-investigator, health authorities and pharmaceutical industry as well in order to have a high quality outcomes by IITs. Conclusion: Improved IITs will benefit patients and medical science industry and facilitate the transfer of scientific discoveries into patient care. My study could contribute to be a useful backbone for regulatory bodies to set up specific regulation and essential guideline for sponsor-investigators of IIT collaboration with sponsor-investigators and pharmaceutical industries. This effort will be of great importance for the quality of individuals and the well-being society.;신약 개발을 위한 허가용 임상시험은 다국적 제약회사뿐만 아니라 국내 제약회사의 주도로 각 나라에서 매우 활발히 진행되고 있다. 제약회사에서 투자하여 주도하는 허가용 임상시험(Sponsor-Initiated Trial, SIT)의 규모는 천문한적인비용이 든다. 허가용 임상시험이 활발히 진행됨과 더불어 연구자 주도 임상시험도 매년 그 수가 늘고 있다. 하지만, 연구자 주도 임상시험에서의 연구자(sponsor-investigator)는 연구자(investigator)의 역할과 동시에 의뢰자(sponsor)의 역할을 모두 감당해야 하는 어려움이 있다. 연구자 주도 임상시험은 연구자가 아직 밝혀지지 않은 의학적 질문에 대해 끊임없이 해답을 찾아 환자의 건강과 삶의 질을 계속적으로 향상시키기 위한 매우 중요한 연구의 도구이다. 하지만, 연구자 주도 임상시험을 수행할 시, 아직도 많은 문제점이 현존하고 있는 것이 현실이다. 이와 관련하여 연구자 주도 임상시험 시행의 현재 상황과 문제점을 살펴보고 그에 대한 해결 방안을 제시하는 바이다. 현재 임상시험을 수행할 시, 전세계적으로 International Conference on Harmonization (ICH) 에서 개발한 Good Clinical Practice (GCP) 지침서를 기반하여 임상시험이 진행되고 있다. 연구자 주도 임상시험도 임상시험의 한 범주로 ICH-GCP에 의거해 수행되고 있으나, 이에는 많은 한계점이 있다. 연구자 주도 임상시험만을 위한 특화된 지침서가 각 나라별 혹은 지역별로 구체적으로 기술되어 발간이 된다면 질 높은 연구자 주도 임상시험이 시행될 수 있을 것이다. 또한, 연구자주도임상시험만을 위한 특화된 연구자 교육 프로그램, 연구에 참여하는 간호사를 비롯한 스탭의 교육은 절실히 필요하다. 연구자 주도 임상시험만을 위한 활발한 연구자들의 모임을 개최되어 각 연구자들의 선 경험을 나누어 유용한 정보 및 생각을 공유하는 시간도 유익할 것이다. 연구자 주도 임상시험은 현재 연구의 질을 보다 향상 시키고 임상시험의 우수성을 유지하기 위해서는 임상시험의 질을 점검하는 것이 필요하겠다. 질 높은 연구자 주도 임상시험을 수행하기 위해서는 연구에 대한 재정 확립과 제약회사와의 파트너쉽을 통한 재정 지원이 필수 불가피하다. 연구자 주도 임상시험만을 위한 가이드라인을 수립하고, 연구자를 위한 특화된 연구자 교육 프로그램 및 학술 회의를 통해 더 발전된 연구자 주도 임상시험이 더 좋은 환경에서 더욱 활발히 시행될 수 있을 것이라 확신한다. 연구자 주도 임상시험을 위한 국가 차원의 재정도 마련도 시급하다고 사료된다. 제약회사와의 파트너쉽을 구축하는 것도 연구에 대한 재정 부담을 더는데 크게 기여할 것으로 예측된다. 연구자와, 국가 기관 그리고 제약회사가 협력하여 상기 서술된 전략을 체계적으로 구축을 해 나아간다면 환자 개개인뿐 아니라 나아가 이 사회의 의학적인 이바지는 측량할 수 없을 만큼 발전할 것이다.