일개 병원에서 의약품 임상시험의 소아 피험자 현황

Abstract

대부분의 약물은 소아에 대한 임상 연구가 없다. 아직까지 evidence-based dosing이나 환자 연령별 약물의 안전성과 효능의 임상적 증거, 이익 없이 성인 연구 결과를 소아에게 처방한다. 이러한 허가 외(off-label) 사용은 합법적이고 임상적으로 받아들여지지만 때때로 의도하지 않은 결과가 있을 수 있다. 성인과 소아의 생리적인 차이는 성인에게는 안전하고 효과적인 약이지만 소아에게는 아닐 수도 있으며 성인 용량을 체중에 기초하여 조정하는 것이 적절하지 않을 수 있다. 소아 환자에게는 소아 사용이 적절히 평가된 약물을 사용하여야 한다. 소아 환자를 위한 안전하고 효과적인 약물요법을 위해서는 다양한 연령대의 소아에 대하여 소아용 의약품의 적정한 사용정보와 처방을 개발해야 한다. 1995년부터 2012년 5월까지 이대목동병원에서 시행된 임상시험 중 소아 대상 임상시험에 소아 피험자의 등록 여부를 확인하고, 임상시험과 등록된 피험자의 정보를 분석하여 실제 현황을 분석하였다. 전체 의약품 임상시험 건수(n=160) 중 성인만을 대상으로 하는 임상시험은 137건으로 전체의 85.6%이었다. 소아만을 대상으로 하는 임상시험은 10건, 소아와 성인을 모두 대상으로 하는 임상시험은 13건으로 전체 의약품 임상시험 중 소아 대상 임상시험 건수(n=23)는 전체의 14.4%였다. 소아만을 대상으로 하는 임상시험(n=10) 중 영유아(28일~23개월) 피험자를 대상으로 하는 시험은 7건 이었다. 소아와 성인을 모두 대상으로 하는 임상시험(n=13) 중 12세 미만의 피험자를 대상으로 하는 시험은 없었고, 실제로 소아 피험자가 등록된 임상시험 건수는 2건 이었으며, 전체 피험자 중 소아는 3.3%이었다. 개발 단계별로는 소아만 대상으로 하는 임상시험(n=10)은 3상 7건, 4상 3건이었고, 소아 대상 임상시험 약물(n=23)을 ATC 코드로 분류하였을 때, J-전신작용 항감염제(n=15)가 가장 많았다. 소아만 대상으로 하는 임상시험(n=10)은 전신작용 항감염제가 9건이었다. 미국에서는 BPCA, PREA 등 소아 임상시험 연구를 증가시키고, 소아 약물사용 근거의 유효성을 높이기 위한 법률이 시행 중에 있다. 국내에서도 2011년 식약청에서 발표한 “11년 의약품 안전정책” 에는 소아 및 청소년에 대한 임상시험을 거친 소아용의약품에 대한 우선 신속 심사 등 인센티브를 제도화할 계획 등 소아 임상시험 연구 장려와 소아용 의약품의 과학적 근거 자료를 마련해 나가기 위한 정책을 추진 중에 있어 앞으로 이러한 정책이 실행되고,법제화되어 나간다면 소아 임상시험이 활발하게 이루어질 것으로 사료된다.;Most drugs almost have not been studied in children, yet physicians often prescribe products studied in adults to children without the benefit of clinical evidence to support the safety and efficacy of the product for the patient’s age group and without evidence-based information on dosing. Although this off-label use is a legal and accepted clinical practice, it can sometimes have unintended consequences. Physiological differences between adults and children may mean that a drug that is safe and effective in adults may not be so in children or that scaling down adult dosing regimens based on weight may not be appropriate. It is necessary to children patients that well evaluated drugs for children are used. To use safe and effective therapeutics for children, it is needed to develop appropriate drug information and prescription about various aged children. I examined clinical practice from 1995 to 2012 in Ewha Womans University Medical Center. In clinical studies for children patients, registrations of children subjects were confirmed. And I evaluated current state through analyzing information of subjects in clinical studies. Clinical studies for adult was 137 cases, which was 85.6% of total studies (n=160). Clinical studies for children were 10 cases and studies both for adults and children were 13 cases, which meant studies for children were 14.4% of total studies. Clinical studies for infants (from 28 day to 23 month) were 7 cases in total studies for children (n=10). There was no study for children under 12 in studies both for adults and children (n=13). Clinical studies registered children subjects were 2 cases in which children subjects was 3.3% in total subjects. In developmental phase, clinical trials for children were 7 cases of phase III and 3 cases of phase IV in 10 cases of total trials. When drugs for children under clinical trials were classified according to ATC code, J Antiinfectives for systemic use was the majority (n=15). Clinical trials of antiinfectives for children were 9 cases in total 10 cases. In USA, laws, involved BPCA and PREA, are enforced to increase clinical study for children and effectiveness of drugs use for children. According to "2011 Pharmaceutical Safety Policy" presented by KFDA, policies for promoting clinical studies and experimental data of drugs for children are tried to promote in Korea, which is expected to promote clinical studies for children in the future.